CAR-T: ‘Cửa sống’ của những bệnh nhân ung thư máu kháng thuốc, kháng trị

Giành giật sự sống từ tay tử thần

Những ngày cuối tháng 10/2021, bé Trần Bảo Chi (sinh năm 2019) bỗng bị đau bụng liên tục. Mẹ bé, chị Phạm Thị Nguyệt (Tây Hồ, Hà Nội) cho biết: “Đưa con đi khám nhiều nơi, bác sĩ đều bảo không sao. Gia đình thì ngày càng hoang mang khi tình trạng con cứ nặng dần. Từ đau bụng, con đau sang chân, tay, sốt cách ngày lên đến 40 độ C, nhiễm trùng máu. Truyền kháng sinh chỉ vài ngày lại tái phát”.

Bảo Chi bị gan to, lách to, bụng to, môi sưng che gần như toàn bộ mũi, da sạm đen, răng đen, teo hết cơ chân tay, người chỉ còn da bọc xương. Lúc này, các bác sĩ mới nghĩ đến khả năng bé bị ung thư máu.

Từ lúc phát hiện bệnh, thời gian bé Bảo Chi ở viện nhiều hơn ở nhà. Trong hơn 1 năm, bé phải trải qua 5 chu kỳ điều trị hóa chất tấn công và 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn nhưng bệnh không thuyên giảm.

Tìm đọc mọi tài liệu về căn bệnh của con, chị Nguyệt lần đầu biết đến liệu pháp tế bào CAR-T. Đây được xem là “cửa sống” duy nhất cho những bệnh nhân ung thư máu kháng thuốc, kháng trị như con gái chị. Thế nhưng, theo chị tìm hiểu, liệu pháp này mới chỉ có ở một số nước phát triển. Chi phí điều trị CAR-T lên tới vài chục tỷ đồng.

Giữa lúc tuyệt vọng thì một ngày giáp tết 2023, chị Nguyệt biết đến dự án nghiên cứu điều trị bệnh ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T của Vinmec. Chị liên hệ GS. Nguyễn Thanh Liêm, người đứng đầu dự án. May mắn, bé Bảo Chi được tiếp nhận điều trị.

Ngày 19/7/2023 Bảo Chi được chuyển tế bào CAR-T, cũng là ngày bé được sinh ra lần thứ 2.

Chỉ 1 tháng sau truyền, Bảo Chi đã hồi sinh. Bé hoạt bát, nói cười vui vẻ suốt ngày và lần đầu thể trọng tăng đến 700 gram. Xét nghiệm máu và tủy đồ đều không phát hiện tế bào ác tính, các bác sĩ Vinmec kết luận bệnh nhân đã lui bệnh hoàn toàn.

“Tôi biết ơn các bác sĩ Vinmec vì đã cho con tôi một sinh mệnh mới để con có tương lai và được sống một cuộc đời bình thường như bao đứa trẻ khác”, chị Nguyệt bộc bạch trong buổi con gái chia tay các bác sĩ để ra viện vào ngày 21/8/2023.

Thành công lớn của y học Việt Nam

Bảo Chi là ca ung thư máu đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp CAR-T. Thông thường, những ca ung thư máu kháng thuốc, thời gian sống tối đa chỉ khoảng 4 tháng.

Theo GS. Liêm, nguyên lý của liệu pháp đột phá này là gắn thêm gen CAR (một thụ thể kháng nguyên) cho tế bào miễn dịch T, tạo thành tế bào CAR-T rồi đưa ngược trở lại cơ thể người bệnh. Được trang bị thêm “vũ khí” và nhân lên với số lượng đủ lớn, đội quân CAR-T sẽ dễ dàng tìm đến và tiêu diệt các tế bào ung thư.  

Vị chuyên gia đầu ngành về y học tế bào cho biết, để có ngày hôm nay, Vinmec đã trải qua quá trình chuẩn bị suốt 5 năm. Đây là một công nghệ cao, phức tạp mà trên thế giới chưa có nhiều trung tâm làm được. Ở châu Á, Nhật Bản cũng chỉ mới làm. Singapore đang triển khai nhưng phải lấy máu và gửi đi chứ không nuôi cấy tại chỗ được như Vinmec. 

“Thành công của Vinmec đã khẳng định các nhà khoa học Việt Nam hoàn toàn có năng lực để làm chủ những công nghệ cao, phức tạp nhất trong y học và điều trị bệnh”, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, khẳng định.

Cũng theo GS Liêm, trên nền tảng này, Vinmec đang hướng tới mục tiêu xa hơn là điều trị các loại ung thư khác như u não, u nguyên bào thần kinh, ung thư gan, ung thư da… Đặc biệt, bước tiến mới còn cho phép các nhà khoa học Việt Nam sớm làm chủ công nghệ chỉnh sửa gen để điều trị các bệnh di truyền như tan máu bẩm sinh.

 “Chi phí điều trị bằng CAR-T tại Mỹ là khoảng 1,5 triệu USD. Tại Singapore, riêng chi phí lấy mẫu đã lên tới 400 nghìn USD. Rất ít bệnh nhân Việt Nam có thể chi trả số tiền đó. Còn tại Vinmec, theo tính toán chưa đầy đủ, chi phí một ca chỉ vào khoảng 2,5 - 3 tỷ đồng, tức là chưa bằng 1/10 ở Mỹ. Trong tương lai, khi được bảo hiểm chi trả, liệu pháp này sẽ trở thành cơ hội tái sinh cho rất nhiều bệnh nhân mắc các bệnh nan y”, GS Liêm kỳ vọng.